Verlaufsbeobachtung und Therapieevaluation bei Spinaler Muskelatrophie




Neue therapeutische Möglichkeiten zur Behandlung von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie bringen neue Herausforderungen.

Nusinersen wurde als erstes Medikament zur Behandlung der Spinalen Muskelatrophie zugelassen. Andere Wirkstoffe befinden sich in der klinischen Entwicklung. Die Zulassung von Nusinersen beruht auf klinischen Studien im Kindesalter und bisher gibt es kaum Erfahrungen zur Wirksamkeit außerhalb dieser Population sowie über einen längeren Beobachtungszeitraum. Für die klinisch tätigen Ärzte sowie für die betroffenen Patienten ist es enorm wichtig, weitere Informationen zum natürlichen Krankheitsverlauf und mögliche Behandlungseffekte bei der Spinalen Muskelatrophie systematisch zu sammeln. In einer gemeinsamen Initiative haben wir Neuropädiater, Neurologen und Patientenorganisationen deshalb die SMArtCARE Initiative gestartet.

In Deutschland gibt es bereits seit vielen Jahren ein Register für Patienten mit Spinaler Muskelatrophie, in dem sich Patienten bzw. Familien selber anmelden können. Bitte weisen Sie Ihre Patienten auf diese Möglichkeit hin (www.sma-register.de).

In Ergänzung zu diesem Register planen wir jetzt eine Datenbank zur Erfassung von 'real world' Daten aus der Verlaufsbeobachtung von Patienten mit SMA. Ziel ist es im Rahmen der klinischen Routine erfasste Daten möglichst umfassend und systematisch zu sammeln. Diese Initiative wird initial von der Firma Biogen unterstützt. Die vertraglichen Grundlagen sollen aber so geregelt werden, dass die Datensammlung und Interpretation unabhängig von pharmazeutischen Unternehmen erfolgt. In Zukunft ist auch eine weitere Unterstützung durch andere Firmen denkbar.

Wir haben bereits gewisse Vorschläge zu Verlaufsuntersuchungen bei SMA erarbeitet und Dokumentationsbögen vorbereitet. Auch ist eine Vergütung für den Dokumentationsaufwand vorgesehen. Wenn Sie als Behandlungszentrum Interesse haben, sich an der Datensammlung zu beteiligen, nehmen Sie bitte mit uns Kontakt auf, am einfachsten über SMArtCARE@uniklinik-freiburg.de. Wir stellen Ihnen dann weitere Informationen zur Verfügung. Die Daten würden Sie zunächst in Ihrer Klinik sammeln. Wenn dann entsprechende Ethikvoten und Einverständnisse der Patienten vorliegen, ist später die Weitergabe an die zentrale Datensammlung möglich. Weitere Details würden wir dann im Verlauf mit Ihnen besprechen.

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Fortbildungen zu motorischen Funktionstests

Workshops mit ausführlichem Training zu den motorischen Funktionstests werden in regelmäßigen Abständen angeboten. Die Veranstaltungen erfolgen mit Unterstützung der Firma Biogen. Bei Fragen wenden Sie sich bitte an SMArtCARE@uniklinik-freiburg.de.

Termine 2018Veranstaltungsort
22./23. FebruarBerlin
19./20. AprilFrankfurt
7./8. JuniBerlin
15./16. NovemberFrankfurt
  
Termine 2017Veranstaltungsort
MärzFrankfurt
MaiFrankfurt
OktoberFrankfurt
NovemberFrankfurt


Wichtige Links

SMA Patienten Register
Initiative SMA
Deutsche Muskelstiftung
Allgemeine Therapieempfehlungen für SMA (TREAT-NMD Webseite)

Downloads

SMArtCARE Flyer
Evaluationsbögen und Manuale (bitte Zugangsdaten unter SMArtCARE@uniklinik-freiburg.de erfragen)

Kontakt

Projektleiter: Prof. Dr. Jan Kirschner
Ärztliche Ansprechpartnerin: Dr. Astrid Pechmann

Klinik Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
Universitätsklinikum Freiburg

Bei allgemeinen Fragen schreiben Sie uns unter SMArtCARE@uniklinik-freiburg.de
Bei Fragen zur Physiotherapie: smartcare-physio@uniklinik-freiburg.de


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